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伏索利肽治疗效果

1.试验设计：这项双盲、随机、安慰剂对照2期试验在澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院进行。通过基因检测证实临床诊断为软骨发育不全且已完成基线生长研究或观察期的年龄小于60个月的儿童根据筛选时的年龄被纳入三个连续队列之一：24-59个月(队列1)；6-23个月(第2组)；以及0-5个月(第3组)。

2.试验结论：3-59个月的软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗52周，出现轻微的不良事件，并且身高Z评分相对于基线的变化有所增加。

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伏索利肽(VOXZOGO)

适应症：伏索利肽可以促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。

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