磷酸奥唑司他获中国批准

近日，中国国家药品监督管理局(NMPA)宣布批准了Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药提交的磷酸奥唑司他片(曾用名：奥西卓司他)上市申请，正式用于治疗成人内源性库欣综合征(也称内源性皮质醇增多症)。

磷酸奥唑司他片是一种新型的口服皮质醇合成抑制剂。它通过阻断肾上腺皮质内的皮质醇合成，减少皮质醇过量产生，从而控制或恢复患者体内皮质醇水平。这种药物特别适用于那些因各种原因不能接受手术或手术未能治愈的患者。

临床试验的疗效和安全性数据

磷酸奥唑司他的疗效和安全性在一项涉及137名成人患者的研究中得到评估。这些患者的平均年龄为41岁，大多数是在垂体手术后疾病未得到完全治愈，或不适合手术的患者。临床试验为期24周，为单臂、开放标签设计。结果显示，接近一半患者在接受磷酸奥唑司他治疗后，体内的皮质醇水平恢复到正常范围。

接下来，71名患者继续参与了为期8周的随机双盲研究，这些患者分别接受磷酸奥唑司他或安慰剂治疗。试验结束时，接受磷酸奥唑司他治疗的患者中，有86%的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的患者中仅有30%达到了该水平。

试验还记录了常见的不良反应，包括肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿等。

磷酸奥唑司他的药物机制

Isturia(osilodrostat，LCI699)磷酸奥唑司他片可通过抑制11β-羟化酶(一种在皮质醇合成中起重要作用的酶)的活性，从而减少皮质醇的生成。皮质醇是调节身体代谢、免疫反应和应激反应的重要激素，但当其过量产生时，会导致库欣综合征的发生。磷酸奥唑司他的这种抑制作用，能够帮助患者恢复体内的激素平衡，缓解临床症状。

库欣综合征概述

库欣综合征(Cushing Syndrome，CS)是一种由多种病因引起的疾病，患者的肾上腺皮质长期分泌过量的皮质醇，导致一系列临床症状。这种综合征分为内源性库欣综合征和外源性库欣综合征两种类型。前者由内源性病因(如垂体瘤、肾上腺肿瘤等)引起，而后者则与长期使用外源性糖皮质激素或大量饮酒有关。

库欣综合征的常见症状包括体重增加、向心性肥胖(脂肪集中在腹部和面部)、皮肤变薄、肌肉无力和高血压等。该病的常见并发症包括高血压、糖尿病、骨质疏松和代谢综合征，严重者甚至会出现心脑血管疾病或严重感染。相较于普通人群，库欣综合征患者的死亡率高出4倍。

及早明确致病原因，采取合适的治疗措施，以降低皮质醇水平、缓解临床症状、并保护垂体功能，对于库欣综合征患者的长期预后至关重要。