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重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,这一系统能够帮助静脉注射的生物制品穿过血脑屏障(BBB),递送到患者大脑中。这是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。
在日本进行的一项2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。这项试验同时确认28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。
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