马帕木单抗(Mapatumumab)治疗效果

马帕木单抗在治疗多种血栓性疾病方面具有显著的效果，但需要在医生的指导下合理使用。

1、试验设计

这是一项为期52周、开放标签、无对照的临床研究，纳入了20例MPSI型患者，其中16例(80%)为Hurler型，4例(20%)为Hurler-scheie型。参与研究3的20例患者中，男性12例(60%)，女性8例。

2、试验结果的设定

所有20例患者均静脉注射马帕木单抗，剂量为0.58mg/kg体重，每周1次，持续26周。治疗26周后，16例患者继续接受每周一次0.58mg/kg体重治疗至第52周，4例患者接受每周一次1.16mg/kg体重治疗至第26周至第52周。

3、试验结果

在这项为期52周的研究中，没有接受马帕木单抗治疗的患者达到尿呕吐水平的正常范围。6岁及以下儿童尿GAG水平的变化与研究1和研究2(6至43岁)中老年患者的变化相似。尿GAG与其他临床反应指标的关系尚未确定。