依特立生(eteplirsen)

依特立生的生产厂家为美国Sarepta Therapeutics,Inc，主要用于治疗DMD基因突变导致外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症患者。这类患者约占DMD患者的13%，依特立生通过靶向有缺陷的DMD肌营养不良蛋白基因转录物，去除无功能部分并产生功能齐全的肌营养不良蛋白，改善患者的肌肉功能。

在用药期间，患者应严格遵循医嘱，注意可能的副作用和药物相互作用，并定期监测治疗效果。

依特立生(Eteplirsen)，又称为Exondys51，是一种由生物制药公司SareptaTherapeutics开发并生产的基因疗法药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne肌肉萎缩症，简称DMD)。目前依特立生尚未在在国内上市，本文就依特立生的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)主要成分

依特立生

(二)适应人群

存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症的成年患者。

(三)规格

1.规格

(1)含100mg/2mL(50mg/mL)依特立生的单剂量小瓶

(2)含500mg/10mL(50mg/mL)依特立生的单剂量小瓶

2.性状

注射剂：依特立生是一种透明无色的溶液，可能有一些乳白色，并可能含有微量的较小的白色至灰白色的无定形颗粒。

(四)特殊人群用药

【孕妇】尚无充分的人体或动物数据来评估妊娠期间依特立生的使用情况。

【哺乳期妇女】尚无人体或动物数据可用于评估依特立生对乳汁生成的影响、依特立生或依特立生是否对母乳喂养婴儿存在影响。

应综合考虑母乳喂养对发育和健康的益处、母亲对依特立生的临床需求以及依特立生或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

【儿童患者】依特立生适用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者，包括儿童患者。

【老年患者】DMD主要好发于儿童和青年人，因此尚无依特立生用于老年患者的研究。

【肾损害患者】根据肌酐清除率估算值，伴有肾损害的非DMD成人患者对依特立生的肾清除率降低。但由于骨骼肌质量减少会对DMD患者肌酐测量值产生影响，因此对于伴有肾损害的DMD患者，不建议进行特定的剂量调整。

(五)药物过量

尚未明确。

(六)有效期

24个月。

(七)储存方法

依特立生应储存在2°C至8°C(36°F至46°F)。不要冻住。避光并将依特立生保存在原始纸箱中，直到准备使用。

(八)药代动力学

单次或多次静脉输注依特立生后，依特立生的峰值血浆浓度(Cmax)发生在输注结束时(即在0.5mg/kg/周至50mg/kg/周的剂量范围内1.1至1.2小时)。

注射结束24小时后，依特立生平均浓度为Cmax的0.07%。在每周一次给药期间，没有观察到依特立生的积累。