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依特立生(eteplirsen)新闻

依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,患者缺乏一种名为dystrophin的蛋白质,导致肌肉逐渐衰弱,最终影响患者的运动能力和生活质量。依特立生在2016年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的紧急批准上市,成为第一种针对这种疾病的药物。

依特立生由Sarepta Therapeutics公司研发。在上市之前,该药物经历了严格的临床试验和审批过程。临床试验结果显示,依特立生能够提高患者的dystrophin水平,减缓疾病的进展,并改善患者的运动功能。这些结果为其获得FDA的批准奠定了基础。

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