依特立生(eteplirsen)治疗效果

依特立生(Eteplirsen)针对罕见遗传性疾病——杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗，为DMD患者带来了新的治疗选择和希望。

1.试验设计

PROMOVI是一项3期、多中心、开放标签研究，旨在评估依特立生在较大人群中的疗效和安全性。

2.试验结果的设定

7-16岁门诊患者，已确认存在可进行外显子51跳跃的突变，每周静脉注射30mg/kg依特立生，共96周。还招募了一组未接受治疗的杜氏肌营养不良症患者，这些患者不适合进行外显子51跳跃。结果78/79名接受依特立生治疗的患者完成了96周的治疗。30名未接受治疗的患者中有15名完成了研究

3.试验结果

不良事件通常为轻度至中度，与依特立生无关。最常见的治疗相关不良事件是头痛和呕吐；但没有一个导致治疗停止。结论这项大型多中心研究为依特立生提供了越来越多的证据，证实了积极的治疗效果、良好的安全性以及与自然病程相比疾病进展减缓。