FDA加速批准Zanidatamab-hrii用于既往治疗过的不可切除或转移性HER2阳性胆道病变患者

2024年11月20日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准zanidatamab-hrii (Ziihera，Jazz Pharmaceuticals，Inc .)，一种双特异性HER2导向抗体，用于先前治疗的、不可切除的或转移性HER2阳性(IHC 3+)胆道病变(BTC ),经FDA批准的试验检测。

同一天，FDA还批准了VENTANA PATHWAY抗HER-2/neu (4B5)兔单克隆初级抗体(Ventana Medical Systems，Inc./Roche Diagnostics)作为辅助诊断设备，以帮助确定可能有资格接受Ziihera治疗的BTC患者。

在HERIZON-BTC-01 (NCT04466891)中对疗效进行了评估，这是一项在62名不可切除或转移性HER2阳性(IHC3+) BTC患者中进行的开放性多中心、单组研究。要求患者在疾病晚期至少接受过一次含吉西他滨的治疗方案。

主要疗效结果指标为客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR ),根据RECIST v1.1由独立中心审查确定。ORR为52% (95%可信区间[CI] 39，65 ),中位DoR为14.9个月(95% CI 7.4，不可估计)。

处方信息包含一个对胚胎毒性的方框警告。至少20%接受zanidatamab-hrii的患者报告的最常见不良反应是腹泻、输注相关反应、腹痛和疲劳。

zanidatamab-hrii的推荐剂量为20 mg/kg，每2周静脉输注一次，直至出现进展或不可接受的毒性。

这篇综述使用了评估辅助工具，由申请人自愿提交，以方便FDA的评估。

该申请获得了优先审查、突破性治疗指定和孤儿药指定。

医务人员应向FDA的MedWatch报告系统报告所有怀疑与使用任何药物和器械相关的严重不良事件。