FDA批准首个间充质基质细胞疗法治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病

今天，美国美国食品药品监督管理局批准了Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，这是一种异基因(供体)骨髓间充质干细胞(MSC)疗法，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

Ryoncil是第一个FDA批准的MSC疗法。它包含骨髓间充质干细胞，这是一种可以在体内发挥各种作用的细胞，可以分化成多种其他类型的细胞。这些间充质干细胞是从健康成人供体的骨髓中分离出来的。

FDA生物制品评估和研究中心(CBER)主任Peter Marks医学博士说:“今天的决定标志着在使用创新的细胞疗法治疗对患者(包括儿童)具有毁灭性影响的威胁生命的疾病方面的一个重要里程碑。“这是第一次批准间质基质细胞疗法，表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，以改善对其他疗法无反应的症状患者的生活质量。”

类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且危及生命的疾病，可作为异基因造血(血液)干细胞移植(HSCT)的并发症发生。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替换他们自己的干细胞并形成新的血细胞，这种程序通常作为某些类型的血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病的治疗的一部分。

CBER治疗产品办公室主任Nicole Verdun医学博士说:“类固醇难治性急性移植物抗宿主病可能会产生重大、广泛的健康后果，包括对多种器官的损害，降低患者的生活质量和死亡风险。”。“FDA仍然致力于帮助解决衰弱和致命疾病患者的迫切需求，今天的批准是这一努力的重要一步。”

在一项多中心、单组研究中，对54名接受同种异体HSCT移植后SR-aGVHD的儿科研究参与者进行了Ryoncil的安全性和有效性评估。研究参与者接受连续四周每周两次的Ryoncil静脉输注，总共八次输注。使用国际血液和骨髓移植注册严重指数标准(IBMTR)分析每个研究参与者在基线时的状况，以评估哪些器官已经受到影响以及疾病的整体严重程度。

Ryoncil的有效性主要基于开始Ryoncil后28天对治疗的反应率和持续时间。对治疗有部分或混合反应的研究参与者——意味着一个器官的状况有所改善，而另一个器官的状况没有变化(部分)或恶化(混合)——每周接受一次额外的输注，持续四周。16名研究参与者(30%)在接受Ryoncil后28天对治疗有完全反应，而22名研究参与者(41%)有部分反应。

Ryoncil的输注应由主治医生监控，如果有任何反应迹象，包括呼吸困难(气短)、低血压(低血压)、发烧、呼吸急促(呼吸急促)、发绀(皮肤、嘴唇或指甲变蓝)和缺氧(血液中缺氧)，则应停止输注。

接受Ryoncil的研究参与者中最常见的不良反应是感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。用Ryoncil治疗后可能会出现并发症，如过敏和急性输注反应、传染病或病原体的传播以及异位组织形成。

已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者禁用Ryoncil。患者应在输注前使用皮质类固醇和抗组胺药，并在使用Ryoncil治疗期间监测过敏反应。

收到的申请孤儿药, 快速通道和优先审查美国食品和药物管理局指定。

FDA将Ryoncil批准给Mesoblast公司。