生物制药公司GENFIT宣布FDA加速批准新型PBC治疗药物Iqirvo

2024年6月10日，法国里尔、美国马萨诸塞州剑桥和瑞士苏黎世——生物制药领域的先驱GENFIT公司今日宣布，其研发的新药Iqirvo（elafibranor）80mg片剂已获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准。这一里程碑式的成就标志着Iqirvo成为首个与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的同类首创药物，适用于对UDCA反应不足的成人患者，或作为单药治疗无法耐受UDCA的患者。

此次加速批准主要基于药物在降低碱性磷酸酶（ALP）水平方面的显著效果。然而，FDA指出，尚未有确凿证据表明Iqirvo能改善患者的生存率或预防肝失代偿事件。因此，该药物的持续批准将取决于后续确认性试验中临床益处的验证和描述。此外，对于已患有或正在发展为失代偿性肝硬化的患者（如出现腹水、静脉曲张出血、肝性脑病等症状），不建议使用Iqirvo。

Iqirvo是一种每日口服一次的过氧化物酶体增生激活受体（PPAR）激动剂，其药理活性可能与激活PPAR-alpha和PPAR-delta、进而抑制胆汁酸合成有关。尽管具体机制尚未完全明确，但这一作用机制对于治疗PBC具有重要意义。

早在2019年，FDA就授予了Iqirvo突破性疗法认定，用于治疗对UDCA反应不足的PBC成人患者。此次加速审批是基于FDA的加速审批计划，该计划旨在加快治疗严重疾病、满足未满足医疗需求的药物审批进程。根据该计划，药物在提交批准时可能尚未完成所有确认性试验，但如获批准，制药公司需进行后续试验以验证其预期的临床益处。目前，Iqirvo的确认性试验ELFIDENCE正在进行中。

目前，Iqirvo尚未获得美国以外其他国家和地区的监管机构批准。不过，该药物正在接受欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健产品管理局（MHRA）的监管审查。Iqirvo由GENFIT公司发现和开发，全球独家权利（除中国、香港、台湾和澳门外）已于2021年转让给益普生公司。益普生将负责Iqirvo在美国的营销和商业化工作，并计划立即为符合条件的患者提供处方服务。