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发布时间:2024-07-25 11:37:15 文章来源:药队长 推荐人数:92
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加州圣拉斐尔,2024年7月24日 — 生物制药公司BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布了美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其补充生物制品许可申请(sBLA),将BRINEURA®(cerliponase alfa)的适用范围扩大至所有年龄段患有CLN2疾病(又称2型神经元蜡样脂褐质沉积症或TPP1缺乏症)的儿童。这一决定意味着,无论患儿是否已出现症状或仍处于症状前期,均可接受BRINEURA治疗,以减缓行走能力丧失的进程。
此前,BRINEURA仅限于治疗3岁及以上患有晚期婴儿CLN2疾病的有症状儿童。而此次扩展适应症的决定,基于一项名为190-203的II期开放标签多中心研究数据,该研究评估了BRINEURA对基线年龄为1-6岁儿童(包括8名3岁以下儿童)的疗效,为期约三年。研究结果显示,脑室内注射BRINEURA不仅能减缓CLN2疾病儿童的运动功能衰退,还首次表明,在3岁之前开始早期治疗可能有效延迟疾病的发作。
在190-203研究中,通过CLN2临床评分量表的运动领域评估了患儿的步行能力。结果显示,接受BRINEURA治疗的3岁以下儿童在最终评估时,无一例出现运动评分下降2分或降至0分的情况,这代表了步态的基本正常和疾病发作的显著延迟。相比之下,匹配的自然史对照组中,有61%的未治疗儿童在最终评估时经历了不可逆的评分下降。
BRINEURA作为一种酶替代疗法,是人类TPP1的重组形式,旨在恢复CLN2病患者体内缺失的TPP1酶活性,从而分解导致疾病的储存物质。该药物通过BioMarin的专利技术直接输送到脑脊液中,以到达大脑和中枢神经系统的细胞。
作为首个也是目前唯一获批治疗CLN2疾病儿童的药物,BRINEURA自2017年首次获得FDA和欧盟委员会批准以来,为众多患者家庭带来了希望。然而,其高昂的价格(每年高达70.2万美元,未打折前)以及复杂的治疗流程(每2周需在无菌环境下进行4-5小时的脑脊液注射)也引起了广泛关注。
CLN2疾病是一种罕见的神经退行性疾病,通常在2至4岁之间开始显现症状,如**发作和语言发育迟缓,随后迅速进展为运动障碍、痴呆、失明,最终威胁生命。BioMarin估计该病的发病率约为二十万分之一,全球范围内有多达1,200至1,600名儿童受其影响,且许多患者尚未得到明确诊断。
此次BRINEURA适应症的扩展,为CLN2疾病患儿及其家庭提供了更早干预、更广泛治疗的可能性,有望延缓疾病进展,改善患者的生活质量。
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