一针免去上百次治疗的基因疗法获FDA批准;突破性细胞疗法使心绞痛发作减少82%

近期，细胞和基因疗法(CGT)领域取得了显著进展。美国FDA批准了辉瑞的一次性基因疗法Beqvez，用于治疗中度至重度血友病B成人患者。该疗法通过基因编辑使患者能自体产生凝血因子IX，显著降低了患者的出血率和凝血因子输注率。此外，BioCardia公司的细胞疗法CardiAMP在治疗慢性心肌缺血方面取得了积极效果，减少了患者的心绞痛发作，提高了运动耐量。

其他公司也在该领域取得了重要突破。Arsenal Biosciences公司的T细胞疗法AB-2100针对透明细胞肾细胞CA的试验已完成首例给药，利用CRISPR技术设计T细胞以靶向tumor。Aurion Biotech公司的AURN001细胞疗法则用于治疗角膜水肿，预计作为一次性疗法改善视力。NKGen Biotech公司的自然杀伤(NK)细胞疗法SNK01被FDA批准用于治疗帕金森病的IND申请，具有增强细胞毒性和激活性受体的表达。

Replay公司和MD安德森CA症中心共同开发的PRAME TCR/IL-15 NK(SY-307)疗法也获得了FDA的IND批准，用于治疗复发/难治性髓系恶性tumor。该疗法采用脐带血NK细胞开发，表达针对PRAMEtumor相关新抗原的高亲和力TCR，预计将在今年第三季度启动临床试验。这些进展展示了细胞和基因疗法在治疗各种疾病方面的巨大潜力。