Vertex完成小分子组合疗法FDA与EMA上市申请递交

日前，Vertex Pharmaceuticals近日已向美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)提交了其治疗囊性纤维化(CF)的新型三联疗法(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法)的上市申请，旨在用于治疗6岁及以上的CF患者。为了加速审批流程，Vertex还使用了优先审评券。此外，公司还计划在今年稍后时间向英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰的监管机构提交相应的上市申请。

vanza三联疗法在三项关键的3期临床试验中取得了积极结果。这些试验包括SKYLINE 102和SKYLINE 103，其中患者首先接受了一段时间的Trikafta治疗，随后被随机分配到Trikafta或vanza三联疗法组。在评估的24周期间，vanza三联疗法在主要疗效终点上——基于ppFEV1的评估——与活性对照药物Trikafta相当。

在关键次要终点上，vanza三联疗法也展现出了显著优势，尤其是在降低汗液氯化物(SwCl)水平方面。此外，vanza三联疗法在6至11岁儿童中的安全性与12岁及以上人群相似，耐受性良好。

vanza三联疗法的治疗原理在于，vanzacaftor和tezacaftor作为校正剂，能够增加CF患者细胞中CFTR蛋白的数量，而deutivacaftor则作为增效剂，提高这些蛋白的通道开放概率，从而改善细胞膜上盐和水的流动。这款疗法已经获得了美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格。