延缓疾病进展43%，渐冻症小分子疗法2b期临床结果积极

NeuroSense Therapeutics今日发布了其2b期临床试验PARADIGM的最新数据解读。结果显示，对于接受其候选药物PrimeC治疗的高危肌萎缩侧索硬化(ALS)患者，相较于安慰剂组，疾病进展速度显著减缓了43%(p=0.02)。基于这些积极数据，公司计划将其应用于设计即将启动的关键性临床试验，以期提高试验的成功率。

详细数据分析显示，经过6个月的治疗周期，高危ALS患者在接受PrimeC治疗后，其ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)评分相较于对照组提高了5.04分，显示出PrimeC的明显疗效(CI：0.862，9.214;n=38)。根据欧洲ALS治疗网络(ENCALS)的定义，高危患者占据了ALS患者总数的约50%。

进一步亚组分析显示，在首次确诊且症状持续超过12个月的患者中，PrimeC的疗效更为显著。这些患者在使用PrimeC后，疾病进展速度减缓了52%(p=0.008)，且其ALSFRS-R评分相较于安慰剂组提高了7.76分(CI：2.27，13.25;n=22)。这一数据进一步验证了PrimeC在PARADIGM研究中对不同患者群体的积极影响。

NeuroSense的主打药物PrimeC是一种创新型的缓释口服制剂，融合了两种已获FDA批准的药物——环丙沙星和塞来昔布。PrimeC的设计目标是通过同时针对ALS的多个关键机制，包括运动神经元退化、炎症、铁积累和RNA调控障碍，来潜在地抑制ALS的疾病进展。目前，PrimeC已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。