FDA批准Lutetium Lu 177 Dotatate用于12岁及以上患有GEP-NET的儿科患者

2024年4月23日，美国食品和药物管理局(FDA)批准镥Lu 177 dotatate(Lutathera，Advanced Accelerator Applications USA，Inc.，诺华公司)用于12岁及以上患有生长抑素受体(SSTR)阳性 GEP-NET的儿科患者，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌tumor。2018年，Lutetium Lu 177 dotatate获得了成人适应症的批准。

这是FDA首次批准放射性药物或放射性药物用于12岁及以上STR阳性GEP-NET的儿科患者。

批准是基于NETTER-P(NCT04711135)的药代动力学、剂量学和安全性数据，NETTER-P()是一项正在进行的国际、多中心、开放标签、单臂研究，用于治疗局部晚期/无法手术或转移性STR阳性GEP-NET或PPGL的青少年患者。批准还基于NETTER-1(NCT01578239)中观察到的疗效结果的外推，NETTER-1是一项随机、多中心、开放标签、主动对照研究，涉及229名局部晚期/无法手术或转移性SSTR阳性中NETs患者，支持最初批准镥Lu 177 dotatate在成年患者中的应用。

对NETTER-P的9名儿科患者进行了安全性评估，其中包括4名GEP-NET患者。主要结局指标是靶器官吸收的辐射剂量和第一个治疗周期后不良反应的发生率。其他结局指标包括镥Lu 177 dotatate治疗后的短期不良反应。在NETTER-P中观察到的不良反应特征与在成人中观察到的相似。

推荐的镥Lu177dotatate剂量为每8周(±1周)7.4GBq(200mCi)，共4剂。应按照推荐剂量使用术前用药和联合用药。发布了上市后要求，以评估镥Lu 177 dotatate在青少年中的长期安全性。