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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
Duvyzat(吉维诺司他)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物,适用于6岁及以上患者。通过抑制组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用,成为首款适用于所有DMD遗传变异类型的非甾体药物。
Duvyzat的适应症明确聚焦于杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种罕见的遗传性肌肉疾病,主要影响男性患者。该药物通过靶向组蛋白脱乙酰酶(HDAC),调节基因表达,从而延缓疾病进展。
杜氏肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的X连锁隐性遗传病,表现为进行性肌肉萎缩和功能丧失。患者通常在儿童期发病,随着病情发展,逐渐丧失行走能力,并可能伴随心脏和呼吸系统并发症。Duvyzat的批准为这类患者提供了延缓疾病进展的新希望。
Duvyzat适用于6岁及以上DMD患者,覆盖所有遗传变异类型。其非甾体药物的特性使其成为现有疗法的重要补充,尤其适合对其他治疗反应不佳的患者。临床试验显示,Duvyzat能够明显改善患者的肌肉功能和生活质量。
Duvyzat的适应症不仅填补了DMD治疗领域的空白,还为患者提供了更广泛的治疗选择。其独特的药理机制和广泛的适用性使其成为DMD治疗中的重要工具。
尽管Duvyzat为DMD患者带来希望,但其使用存在明确的禁忌症和限制条件,需在医生指导下谨慎使用。
Duvyzat可能导致血小板减少,增加出血风险。患者在治疗前需进行血小板计数检测,若数值低于150×10⁹/L,则禁止启动治疗。治疗期间需定期监测血小板水平,发现异常应及时调整剂量或停药。
存在先天性长QT综合征或心脏疾病的患者应避免使用Duvyzat。该药物可能延长QT间期,增加心律失常风险。治疗期间需密切监测心电图,避免与其他延长QT间期的药物联用。

Duvyzat的禁忌症提醒我们,其使用需严格遵循医学评估和监测。对于存在特定风险因素的患者,需权衡利弊后再决定是否用药。
Duvyzat治疗期间,患者的饮食结构对药物疗效和安全性具有重要影响。合理的饮食安排能够减少不良反应,提高治疗效果。
Duvyzat与高脂肪餐同服时,药物暴露量可能增加40%。患者应避免长期高脂饮食,以维持稳定的血药浓度。治疗期间需定期监测血脂水平,若甘油三酯超过300mg/分升,需调整饮食或药物剂量。
DMD患者常伴随营养不良和代谢异常。治疗期间应确认蛋白质、维生素和矿物质的均衡摄入,以支持肌肉健康和整体代谢。必要时可咨询营养师制定个性化饮食方案。
合理的饮食结构是Duvyzat治疗成功的重要辅助。通过科学安排饮食,患者能够更好地控制药物不良反应,同时改善整体健康状况。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865
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