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1、试验设计:这是一项随机、双盲、安慰剂对照停药研究,该项研究证实了阿米吡啶治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的疗效。
2、试验结果的设定:疗效的主要测量指标是定量重症肌无力(QMG)评分和受试者整体印象(SGI)评分从基线到停药期结束的变化。38名患者以双盲方式随机分组,在7天内继续接受阿米吡啶治疗(n=16)或逐渐滴入安慰剂治疗(n=22)。在下降滴定期之后,患者继续使用盲法阿米吡啶或安慰剂7天以上。在双盲期的第14天评估疗效。
3、试验结果:结果表明,与在双盲期继续使用阿米吡啶的患者相比,随机分配到安慰剂组的患者肌肉无力的恶化程度和研究治疗对他们身体健康的影响的整体印象明显更大。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年5月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208078
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