阿糖苷酶α(NEXVIADYME)

阿糖苷酶α由法国赛诺菲集团研发，是首个也是目前唯一一个针对庞贝病的治疗药物。它在国外市场早已上市，并积累了丰富的临床使用经验。在国内，阿糖苷酶α也经过了严格的审批流程，最终上市，为中国的庞贝病患者带来了新的治疗希望。 阿糖苷酶α的治疗效果显著，但价格比较昂贵，目前并未广泛纳入国内的医保体系。患者购买该药物时需要选择正规渠道购买。

阿糖苷酶α是一种酶替代疗法药物，用于治疗迟发性Pompe病。目前阿糖苷酶α已经在国内上市，本文就阿糖苷酶α的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)主要成分

重组人类酸性α-葡萄糖苷酶

(二)适应人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(三)规格

注射用：100mg阿伐葡萄糖苷酶a-ngpt，为白色至浅黄色冻干粉，装于单剂量小瓶，用于复溶。

(四)特殊人群用药

【孕妇】孕妇使用阿糖苷酶α的病例报告中的可用数据不足以评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的风险。

【哺乳期妇女】没有关于α-ngptα-葡萄糖苷酶在母乳或动物乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对阿糖苷酶α的临床需求一起考虑。

【儿童患者】阿糖苷酶α治疗迟发性Pompe病的安全性和有效性已在1岁及以上的儿科患者中得到证实。阿糖苷酶α在1至12岁Pompe病儿童患者中的安全性与阿糖苷酶α在老年LOPD病儿童和成人患者中的安全性相似。尚未确定阿糖苷酶α在1岁以下儿童患者中的安全性和有效性。

【老年患者】阿糖苷酶α的临床研究包括13名65至74岁的患者和4名75岁及以上的患者。老年患者的推荐剂量与年轻成人患者的推荐剂量相同。

(五)药物过量

尚未明确。

(六)有效期

24个月。

(七)储存方法

存放在2°C至8°C(36°F至46°F)的冷藏环境中。小瓶上的有效期过后请勿使用阿糖苷酶α。

(八)药代动力学

第1周和第49周的阿瓦葡萄糖苷酶α的平均值±标准差血浆Cmax为259±72。