贝组替凡(Belzutifan)

贝组替凡由美国默沙东公司研发，是一种新型药物。2023年，中国国家药品监督管理局正式批准了默沙东公司申报的新药贝组替凡片的上市申请，标志着该药物在中国市场的正式亮相。 关于贝组替凡是否进入国内外医保体系的情况，目前尚未有明确的官方信息。患者在购买和使用贝组替凡时，应咨询当地医保政策和医疗机构，以了解具体的报销政策和费用情况。患者在使用该药物时，也需严格遵循医嘱，注意药物副作用。

贝组替凡，是一种由美国默沙东公司研发并生产的靶向药物，主要用于治疗与希佩尔-林道(VHL)综合征相关的肾细胞疾病(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞疾病和胰腺神经内分泌细胞(pNET)。目前贝组替凡已经在国内上市，本文就贝组替凡的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)主要成分

贝组替凡

(二)适应人群

适用于需要治疗相关肾细胞疾病(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞或胰腺神经内分泌细胞(pNET)的vonpel-lindau(VHL)病患者，不需要立即手术治疗。

(三)规格和形状

片剂：40mg，蓝色，椭圆形，薄膜包衣，一面凹刻“177”,另一面无图案。

(四)特殊人群用药

【孕妇】告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。

【哺乳期女性】由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用本品治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。

【有生殖潜力的男性和女性】建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

【儿科患者】在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

【老年患者】临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

【肾脏损伤患者】对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

【肝脏损伤患者】对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。

【UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者】UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，密切监测这些患者的体征和症状。

(五)药物过量

贝组替凡用药过量没有特效疗法。在怀疑用药过量的情况下，停止服用贝组替凡并进行支持性治疗。剂量为120mg，每天两次时出现3级缺氧，剂量为240mg，每天一次时出现4级血小板减少症(约为推荐剂量的2倍)。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

储存在20°C-25°C下；允许在15°C-30°C的温度下进行运输。

(八)药代动力学

在20mg至120mg贝组替凡的剂量范围内，belzutifan的Cmax和AUC成比例增加(是批准的推荐剂量的0.17至1倍)。在接受120mg贝组替凡治疗的患者中，估计的几何平均稳态(CV%)Cmax为1.5g/ml(45%)，AUC0-24h为20.4gHR/mL(62%)。大约3天后达到稳定状态。