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地拉罗司(Deferasirox)治疗效果

研究显示,地拉罗司可以显著降低体内铁含量,改善慢性铁过载引起的器官损害,如心脏、肝脏和胰岛等。但患者在使用时还需注意副作用和安全性的问题。

1.试验设计

该试验将地拉罗司与不治疗或安慰剂或另一种铁螯合治疗进行比较的随机对照试验。两项研究将地拉罗司与安慰剂或去铁胺标准疗法进行了比较。

2.试验过程

两项研究,一项II期研究和一项III期研究将地拉罗司与去铁胺标准治疗进行了比较。数据表明,根据比较的去铁胺和地拉罗司的剂量比例,可以实现类似的功效;在III期试验中,铁蛋白和肝铁浓度替代参数的类似或更好的疗效只能在高度铁超载亚组中实现,平均比例为1mg地拉罗司与1.8mg去铁胺,对应于平均剂量分别为28.2mg/d和51.6mg/d。有关有效螯合疗法可能所需剂量的安全性数据有限。

3.试验结论

地拉罗司的患者满意度明显更高,而两种药物的停药率相似。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560

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