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凡德他尼通过精准地抑制表皮生长因子受体、血管上皮生长因子受体2和RET等多个关键靶点，有效地阻断了细胞的增殖和存活。
这是一项随机、双盲III期试验，2006年12月至2007年11月期间，331名患者(平均年龄52岁；90%为散发性；95%为转移性)被随机分配接受凡德他尼(231)或安慰剂(100)。
晚期MTC患者按2:1的比例随机分配接受凡德他尼300mg/天或安慰剂治疗。如果出现客观疾病进展，患者可以选择接受开放标签凡德他尼治疗。主要终点是无进展生存期(PFS)，由独立的中心实体**疗效评价标准(RECIST)评估确定。
凡德他尼在晚期MTC患者的III期临床试验中被证实具有治疗效果。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405
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