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曲非肽治疗效果

1、试验设计：这是一项探索性、2期、多中心、双盲的安慰剂对照临床研究，研究了56名患有Rett综合征的青少年和成年女性中曲非肽的安全性和耐受性。

3、试验结果：35mg/kg和70mg/kg剂量水平的曲非肽均具有良好的耐受性并且总体上是安全的。根据预先设定的标准，与安慰剂相比，70mg/kg的曲非肽表现出疗效。曲非肽在患有Rett综合征的青少年和成年女性中具有良好的耐受性。

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曲非肽(Daybue)

适应症：曲非肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。

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