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巯嘌呤通过抑制嘌呤代谢及干扰DNA/RNA合成，有效延缓急性淋巴细胞白血病的进展，降低复发风险。其疗效与基因表型(TPMT/NUDT15)及剂量调整密切相关。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=009053
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