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瑞戈非尼在多种疾病的治疗中展现出良好的临床效果，能够抑制异常组织生长、延长生存期并改善患者的生活质量。
一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验评估了瑞戈非尼治疗胃肠特定疾病的临床疗效和安全性，该试验共纳入760名既往接受过治疗的患者。
主要疗效指标为总生存期(OS)，其他疗效指标包括无进展生存期(PFS)和总体疾病缓解率。
瑞戈非尼组的中位总生存期为6.4个月，而安慰剂组中位总生存期仅为5个月，提高了生存期1.4个月。瑞戈非尼组的中位无进展生存期(mPFS)为2个月，而安慰剂组中位无进展生存期(mPFS)为1.7个月。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2020年12月的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085
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