妥布霉素吸入溶液(Tobi)治疗效果

在使用妥布霉素吸入溶液之前，应密切结合病情，严格遵循医生嘱托。相关试验结果显示，妥布霉素吸入溶液在控制感染和改善患者生活质量方面表现出显著疗效，且安全性良好。

试验设计

一项多中心、随机、双盲、基础治疗、安慰剂平行对照的III期试验，纳入357例伴铜绿假单胞菌感染支气管扩张症稳定期成人患者(第1秒用力呼气容积≥预计值的30%)，以祛痰药(乙酰半胱氨酸泡腾片或盐酸氨溴索片)为基础治疗，评价妥布霉素吸入溶液的有效性和安全性。

试验结果的设定

1:1随机分配，试验组给予妥布霉素吸入溶液300mg/5ml/次，对照组给予安慰剂(生理盐水)5ml/次，每天吸入2次，治疗16周(用药28天、停药28天的间歇给药方式，循环2次)。设置双主要疗效终点指标(PA负荷较基线的改变和QoL-B-RSS较基线的改变)。

试验结果

调整意向治疗集(MITTS)中，妥布霉素吸入溶液组与对照组治疗后第29天痰培养PA的负荷较基线的改变量的均值差及95% CI为1.75(1.15，2.37)，第29天QoL-B-RSS评分较基线的改变量的均值差及95% CI为7.89(5.71，10.07)。纳入符合方案集(PPS)中，妥布霉素吸入溶液组与对照组治疗后第29天痰培养PA的负荷较基线的改变量的均值差及95% CI为1.90(1.29，2.51)，第29天QoL-B-RSS评分较基线的改变量的均值差及95% CI为8.10(5.99，10.22)。双主要疗效终点指标试验组均优效于基础治疗对照组(p<0.001)。次要指标降低微生物负荷、改善生活质量、咳痰症状等均可见试验组较对照组改善有统计学意义。