Duvyzat(givinostat)治疗杜氏肌营养不良症中文说明书

Duvyzat（吉维诺司他）是美国FDA批准的首个适用于所有遗传变异类型杜氏肌营养不良症（DMD）的非甾体药物。该药通过靶向调节组蛋白脱乙酰酶（HDAC）活性，延缓疾病进展，为6岁及以上DMD患者提供新的治疗选择。

Duvyzat(givinostat)治疗杜氏肌营养不良症中文说明书

适用人群与FDA批准背景

Duvyzat适用于6岁及以上、经基因确诊为DMD的男性患者。2024年3月21日，该药获得FDA加速批准，基于关键临床试验显示其可显著改善肌肉功能评分（MFM-32量表）。西班牙Italfarmaco S.p.A生产的原研药规格为140ml，价格约59700美元。

治疗目标与覆盖范围

Duvyzat是全球第八种获批的DMD疗法，也是唯一覆盖所有基因突变类型的药物。其适应症不局限于特定外显子缺失患者，为罕见突变类型（如点突变、重复突变）提供治疗可能性。

明确适应症范围有助于患者家庭制定个性化治疗方案。以下内容将解析Duvyzat的核心作用机制与临床效果。

Duvyzat的作用效果

Duvyzat通过抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）活性，调节基因表达与炎症反应，改善DMD患者的肌肉退化与功能丧失。临床数据显示其可延缓疾病进展，提升患者生活质量。

HDAC抑制与肌肉保护

HDAC过度激活会导致肌肉再生障碍和纤维化。Duvyzat选择性抑制HDAC6/8，恢复肌肉干细胞分化能力，减少异常胶原沉积。48周治疗可使肌酸激酶（CK）水平下降约30%，提示肌肉损伤减轻。

功能改善与临床数据

Ⅲ期临床试验中，接受Duvyzat治疗的患者MFM-32评分下降速率减缓40%，6分钟步行距离较安慰剂组多维持15米。体重≥40kg患者每日口服剂量为44.3mg（对应5ml混悬液），需随餐服用以提升生物利用度。

理解药物作用机制，可增强患者治疗信心。以下内容将说明Duvyzat的常见及严重不良反应管理策略。

Duvyzat的副作用

Duvyzat治疗可能引发血液系统异常、消化道症状及心脏风险。及时识别与干预可降低治疗中断率，保障用药安全性。

血小板减少与腹泻管理

约35%的患者出现血小板计数下降，需每月检测全血细胞计数。若血小板＜150×10⁹/L，需按体重阶梯式减量（如60kg患者从53.2mg减至39.9mg）。37%的患者发生腹泻，中重度病例需暂停用药并补充电解质。

心脏监测与剂量调整

QTc间期延长发生率为5%，基线心电图异常或合用其他延长QT药物患者风险升高。治疗期间需每3个月检测心电图，若QTc＞500ms或较基线增加＞60ms，应立即停药。血清甘油三酯＞300mg/dL时，需联合降脂药物干预。

严格遵循血液与心脏监测计划，是保障治疗持续性的关键。患者若出现皮下瘀斑、心悸或持续性腹泻，应立即就医。药品开封后需在60天内使用完毕，储存温度需控制在15°C-30°C。通过规范用药与定期复诊，Duvyzat有望为DMD患者带来更长的功能维持期。