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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme, dornase alfa)是一种针对囊性纤维化(CF)患者设计的靶向治疗药物。通过分解肺部黏稠分泌物,该药物能显著改善呼吸功能并降低感染风险。
阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂通过水解DNA降低痰液黏稠度,帮助患者排出气道分泌物。临床研究显示,每日使用2.5mg剂量的患者,肺活量(FVC)可提升5%-10%,呼吸困难症状明显缓解。适用于年龄≥5岁、FVC≥预测值40%的儿童及成人患者。
长期使用该药物可将需肠外抗生素治疗的呼吸道感染发生率降低28%。对于反复发生肺炎或支气管扩张的CF患者,阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准疗法能有效减少急性发作次数,延长稳定期。
明确适应症是合理用药的基础。以下内容将说明该药物的长期使用必要性及注意事项。
囊性纤维化是一种慢性遗传性疾病,需终身管理。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂作为核心治疗方案,通常需长期规律使用以维持疗效。
推荐剂量为每日一次2.5mg(单支装),通过喷射雾化器或振动筛孔雾化器吸入。中断治疗可能导致痰液重新积聚,肺功能下降。研究显示,持续用药6个月以上的患者,住院率较未规律用药组降低34%。
儿童患者需在家长监督下完成每日雾化治疗,确保药物充分沉积于肺部。老年CF患者虽较少见,但需关注冷藏储存条件(2°C-8°C),单支装规格2.5mg*30支售价约1350美元,长期用药需合理规划药品采购与储存。
长期治疗需结合规范操作与定期评估。以下内容将解答患者关心的激素成分问题。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂不含任何激素成分,其主要活性成分为重组人脱氧核糖核酸酶(dornase alfa)。该药物通过酶解作用直接作用于痰液中的DNA,无需依赖激素抗炎机制。
每支2.5mL溶液含2.5mg dornase alfa及氯化钠、注射用水等辅料。不含糖皮质激素、抗生素或其他免疫调节剂,长期使用不会引发激素相关副作用(如骨质疏松、血糖升高)。
孕妇及哺乳期妇女可在医生评估后使用,现有数据未显示其对胎儿或婴儿有明确风险。儿童患者需使用适配的雾化器(如eRapid系统),避免面罩吸入导致药物浪费。
正确认识药物成分与作用机制,有助于患者消除用药疑虑。治疗期间需严格遵循雾化器清洁流程,定期复查肺功能。若出现声音嘶哑、咽炎等轻微反应,通常无需停药,症状多在一周内自行缓解。通过医患协作与科学管理,阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂能为CF患者提供持久的肺部保护。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年2月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=103532
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