埃拉菲布拉诺在国内上市了吗

埃拉菲布拉诺在国内上市了吗

药物基本信息与研发背景

埃拉菲布拉诺（Elafibranor），商品名IQIRVO，由益普生制药公司（Ipsen Biopharmaceuticals）研发，是一种新型治疗药物，于2024年6月10日获得美国FDA批准，成为近十年来首个用于成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新疗法。该药物规格为80mg×30片，原研药参考价格为8391美元/盒。

国内上市状态与监管进展

当前上市情况

截至最新信息，埃拉菲布拉诺尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，也未进入中国医保目录。国内患者无法通过正规医疗机构或药房购买该药物。

进口与仿制药现状

目前中国大陆市场尚无埃拉菲布拉诺的仿制药上市。原研药仅在美国等已批准国家流通，国内患者需通过跨境医疗渠道或特殊进口程序申请购买，且需提供完整的处方及诊断证明文件。

国际批准与临床应用价值

适应症与疗效数据

埃拉菲布拉诺获批用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA反应不足的成人PBC患者，或作为无法耐受UDCA患者的替代方案。III期临床试验显示，联合治疗组患者的血清碱性磷酸酶（ALP）水平平均下降45%，显著优于安慰剂组。

填补治疗空白

PBC是一种罕见慢性肝病，传统治疗依赖UDCA，但约40%患者应答不佳。埃拉菲布拉诺的上市为这类患者提供了新选择，其通过改善胆汁酸代谢与肝纤维化进程，降低肝硬化风险。

获取途径与风险提示

合法购买流程

患者可通过具备跨境药品经营资质的机构申请进口原研药。流程包括提交病历资料、医师处方及身份证明，部分机构需提供海关申报文件。全程需确保药品冷链运输合规，避免失效。

潜在风险与防范

非官方渠道存在假药风险。建议核查药品包装的防伪标识、批号及生产日期，优先选择信誉良好的国际药房合作机构。用药前需经专业医师评估，避免自行调整剂量。

用药指导与安全性管理

剂量与用法

推荐剂量为每日一次口服80mg，餐前或餐后服用均可。若需联用胆汁酸整合剂（如考来烯胺），两者服药间隔应≥4小时。片剂需整片吞服，不可碾碎或咀嚼。

不良反应监控

常见副作用包括体重增加（≥10%）、腹泻、腹痛及关节痛。需警惕严重风险如横纹肌溶解症、药物性肝损伤（DILI）及骨折。用药期间应定期监测肌酸激酶（CPK）、肝功能（ALT/AST）及骨密度。

特殊人群用药规范

妊娠与哺乳期女性

动物试验显示埃拉菲布拉诺具有胚胎毒性，孕妇禁用。哺乳期女性需在治疗期间及末次给药后3周内暂停母乳喂养。

肝肾功能不全患者

轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）患者无需调整剂量；失代偿性肝硬化（腹水、肝性脑病）患者禁用。中重度肾功能不全者可按标准剂量用药，但需加强监测肌酐清除率。

贮存与有效期要求

药品需在15°C至30°C（59°F至86°F）环境下避光保存，保持原包装防潮。有效期为24个月，开封后需密封储存，避免高温或潮湿环境。

未来展望与患者支持

随着全球多中心临床试验的推进，埃拉菲布拉诺有望扩展至更多适应症（如非酒精性脂肪性肝炎）。国内患者可关注国际新药引进政策或参与临床试验项目，以获取治疗机会。建议通过患者组织或专业平台获取最新药物动态与援助计划。