埃拉菲布拉诺的作用与功效

埃拉菲布拉诺的作用与功效

药物基本信息

埃拉菲布拉诺（Elafibranor），商品名IQIRVO，由益普生制药公司（Ipsen Biopharmaceuticals）研发，于2024年6月10日获美国FDA批准上市。该药为片剂，规格为80mg×30片，参考价格为8391美元/盒。目前尚未在中国上市，也未进入医保目录。

药理作用与机制

埃拉菲布拉诺是一种针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新药物，其具体作用靶点尚未完全明确。现有研究显示，该药物可能通过调节肝脏代谢通路与炎症反应，改善胆汁淤积和肝细胞损伤。临床前试验表明，埃拉菲布拉诺能够显著降低血清碱性磷酸酶（ALP）水平，延缓疾病进展。

适应症与临床应用

成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）

埃拉菲布拉诺适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人PBC患者，或用于无法耐受UDCA的替代治疗。III期临床试验数据显示，联合治疗组患者ALP水平较基线平均下降45%，且耐受性良好。

疾病管理核心价值

作为近十年来首个获批的PBC新药，埃拉菲布拉诺填补了晚期患者治疗空白，尤其适用于UDCA单药治疗无效或出现耐药性的病例。其长效控制胆汁酸代谢的特点，可降低肝硬化与肝功能衰竭风险。

用法用量与调整建议

标准剂量

推荐剂量为每日一次口服80mg，餐前或餐后服用均可。片剂需整片吞服，不可咀嚼或碾碎。

特殊用药注意事项

若需联用胆汁酸整合剂，两者服药间隔应至少4小时。用药前需评估患者肌肉症状（如肌痛）及妊娠状态，育龄女性需确认未怀孕并采取高效避孕措施。

不良反应与风险管控

常见副作用

体重增加、腹泻、腹痛、恶心及关节痛发生率较高（≥5%），多数为轻度至中度，可通过对症治疗缓解。建议患者用药期间保持规律饮食，避免高脂食物。

严重风险警示

横纹肌溶解症、药物性肝损伤（DILI）及骨折为需紧急干预的严重不良反应。用药期间需定期监测肌酸激酶（CPK）、肝功能（ALT/AST）及骨密度，若指标异常需立即停药。

特殊人群用药指南

妊娠与哺乳期女性

动物试验显示埃拉菲布拉诺具有胚胎毒性，孕妇禁用。哺乳期女性需在用药期间及末次给药后3周内暂停母乳喂养。

肝肾功能不全患者

轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）无需调整剂量；失代偿性肝硬化患者禁用。中重度肾功能不全患者可按标准剂量用药，但需加强监测。

价格与获取途径

目前仅益普生原研药上市，规格80mg×30片售价约8391美元。中国患者可通过跨境医疗渠道申请特殊进口，需提供完整处方及诊断证明。

贮存条件与有效期

需在15°C至30°C（59°F至86°F）环境下避光保存，保持原包装防潮。药品有效期为24个月，开封后需密封保存。

药代动力学特性

每日一次给药后14天达稳态血药浓度，代谢产物GFT1007的暴露量为原药的3.2倍。剂量范围40-300mg内，AUC呈超线性增长，提示需严格遵循推荐剂量以避免毒性蓄积。