艾美赛珠单抗(Emicizumab)是什么药

艾美赛珠单抗(Emicizumab)是一种革命性的双特异性单克隆抗体药物，商品名为HEMLIBRA®，由美国FDA于2017年首次批准上市。

一、艾美赛珠单抗(Emicizumab)是什么药

1、艾美赛珠单抗是一种‌人源化双特异性IgG4抗体‌，其分子量约145.6kDa，通过同时结合凝血因子IXa和X，模拟激活的凝血因子VIII(FVIIIa)功能。与天然FVIII无结构相似性，因此不会诱发FVIII抑制物产生。

2、该药需皮下注射，提供四种规格：30mg/mL、60mg/0.4mL、105mg/0.7mL和150mg/mL单剂量小瓶，均为无色至微黄色溶液。

二、艾美赛珠单抗(Emicizumab)适应症

1、核心适应人群

明确适用于‌伴FVIII抑制物的先天性血友病A患者‌(成人与儿童)，用于常规预防治疗以降低出血频率。

2、临床优势

（1）、显著减少出血‌：III期试验(HAVEN1)显示，相比旁路制剂预防治疗，年化出血率降低79%。

（2）、长效保护‌：每周皮下给药一次，稳态血药浓度可维持6个月。

（3）、儿童适用‌：HAVEN2研究证实，12岁以下患儿年化出血率仅0.2次。

三、禁忌症与注意事项

1、绝对禁忌症

目前未发现明确禁忌症‌，但需警惕以下高风险情况：

2、黑框警告

（1）、血栓性微血管病(TMA)‌：当与活化凝血酶原复合物(aPCC)联用且24小时累积剂量>100U/kg时可能发生。

（2）、血栓事件‌：相同条件下报告发生率5.6%，需立即停用aPCC并暂停艾美赛珠单抗。

3、关键注意事项

（1）、风险类型：实验室干扰、注射反应、妊娠用药 。

（2）、监测要点：避免依赖aPTT等内源性凝血途径检测 、19%患者出现局部红肿/瘙痒、动物数据不足 。

（3）、处理措施： 改用显色法或免疫学方法、88%可自行缓解、需权衡母胎获益风险。