苯达莫司汀(Treanda)的适应症与适用人群

苯达莫司汀(Treanda)是一种烷化剂类抗肿瘤药物，主要用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)的一线治疗。

一、苯达莫司汀(Treanda)的适应症与适用人群

1、获批适应症‌

苯达莫司汀获FDA批准用于‌慢性淋巴细胞白血病(CLL)‌的治疗，其疗效对比苯丁酸氮芥已明确，但与其他一线疗法的对比数据尚未充分建立。

2、适用人群‌

(1)、初治CLL患者‌：需满足BinetB/C期或RaiI-IV期，且存在治疗指征(如造血功能不全、B症状、快速进展性疾病等)。

(2)、排除人群‌：自身免疫性溶血性贫血、Richter综合征、幼淋巴细胞白血病转化患者。

二、苯达莫司汀(Treanda)的治疗效果评估

1、关键临床数据‌

(1)、在随机对照试验中，苯达莫司汀对比苯丁酸氮芥：

(2)、客观缓解率(ORR)‌：59%vs26%，完全缓解率(CR)8%vs<1%。

(3)、无进展生存期(PFS)‌：中位18个月vs6个月，风险比0.27。

2、不良反应特点‌

(1)、血液学毒性‌：≥3级中性粒细胞减少(24%)、血小板减少(13%)，需定期监测血常规。

(2)、非血液学毒性‌：发热(24%)、恶心(20%)、呕吐(16%)，严重过敏反应罕见但需警惕。

三、苯达莫司汀(Treanda)的特殊人群用药规范

1、肾功能不全患者‌

(1)、轻度至中度(CrCL≥40mL/min)‌：需谨慎使用，监测肾功能。

(2)、重度(CrCL<40mL/min)‌：禁用。

2、肝功能不全患者‌

(1)、轻度(总胆红素≤ULN，AST/ALT轻度升高)‌：谨慎使用。

(2)、中重度(总胆红素>1.5×ULN)‌：禁用。

3、妊娠及哺乳期‌

(1)、妊娠‌：属D类风险，可致胎儿畸形，用药期间需严格避孕。

(2)、哺乳期‌：停药后至少4周内避免哺乳。

4、老年患者‌

65岁以上患者疗效(ORR47%)和安全性(不良反应率92%)与年轻患者无显著差异，但需个体化评估。