琥珀酸他舒格替尼是什么药

琥珀酸他舒格替尼是一种用于治疗特定类型胆道病变的药物，其主要针对化疗后病情进展且携带特定基因变异的不可切除胆道病变患者。

琥珀酸他舒格替尼是什么药

琥珀酸他舒格替尼是一种靶向药物，专门用于治疗化疗后病情进展的、携带fgfr2基因融合或重排的不可切除胆道病变患者。该药物由日本知名医药集团卫材株式会社研发，并已在日本成功上市。

基本信息

琥珀酸他舒格替尼的通用名为tasurgratinib succinate，也被称为Tasfigo。它目前以片剂形式提供，规格为35mg×56片，在日本的价格约为7064美元一盒。该药物尚未在中国上市，但考虑到其在日本的成功上市以及其在胆道疾病治疗中的显著疗效，未来有望在中国获得批准并上市。

药物特性

琥珀酸他舒格替尼是一种小分子化合物，可抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的酪氨酸激酶活性。该药物通过抑制FGFR融合蛋白的磷酸化和下游信号分子的磷酸化来抑制病变生长。此外，琥珀酸他舒格替尼与人血浆蛋白的结合率高，这有助于其在体内发挥稳定的药效。

了解完琥珀酸他舒格替尼的基本信息后，患者还需要了解该药物的作用靶点，一个药物的作用靶点是药物起效的核心。

琥珀酸他舒格替尼的作用靶点

琥珀酸他舒格替尼的作用靶点主要是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族中的FGFR1、FGFR2和FGFR3。

靶点介绍

FGFR是一种在正常细胞中也存在的受体，当因子（例如FGF）与其结合时会被激活，并参与细胞活动和增殖。FGFR有亚型FGFR1、FGFR2、FGFR3，分别由FGFR1/2/3基因合成。由于某种原因，FGFR2基因会发生易位（翻转并与其他基因结合），这种融合产生的异常基因称为“FGFR2融合基因”。FGFR2融合基因转录翻译所合成的异常FGFR2融合蛋白，即使在缺乏生长因子的情况下，也能够引发病变症或促进病变症增殖。

药物作用机制

琥珀酸他舒格替尼是一种旨在选择性抑制异常FGFR2融合蛋白的药物。它还抑制FGFR1和FGFR3。人们认为抑制FGFR2融合蛋白可以抑制病变细胞的增殖。该药物通过抑制并阻断这些信号，可抑制病变生长。

接下来，患者还需要了解琥珀酸他舒格替尼的治疗效果。

琥珀酸他舒格替尼的治疗效果

琥珀酸他舒格替尼在治疗化疗后病情进展的、携带FGFR2基因融合或重排的不可切除胆道病变患者中显示出了一定的治疗效果，我们来深入了解一下。

临床数据

在日本和中国开展的多中心、开放标签、单臂临床2期试验中，琥珀酸他舒格替尼用于治疗化疗后病情进展的、携带FGFR2基因融合或重排的不可切除胆道病变患者。结果显示，接受Tasfygo治疗的患者的客观缓解率为30.2%，具有统计学意义。

不良反应

尽管琥珀酸他舒格替尼在治疗中显示出了一定的效果，但患者也需要注意其可能带来的不良反应。主要不良反应包括高磷血症、掌-跖红斑感觉障碍综合征、腹泻、甲周炎和口腔炎，患者还有可能出现视网膜脱落等眼部异常，在服用该药物期间，患者需要定期监测血清磷浓度和眼部情况，以便及时发现并处理不良反应。

温馨提示：在使用琥珀酸他舒格替尼的过程中，患者应遵循医生处方和药品说明，正确使用药物，患者应定期复诊，与医生保持密切沟通，以便及时调整治疗方案。如果出现任何不适症状，患者应及时向医生报告，以便得到及时的处理和指导。