吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)在AML成人患者的治疗中展现出了显著的疗效

吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种专用于治疗CD33阳性急性髓系白血病（AML）的靶向CD33抗原的单克隆抗体-化疗药物偶联物，通过精准杀伤白血病细胞来为广大成人患者进行精准治疗的同时，也为复发或难治性病例提供了更多的治疗选择。

吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)在AML成人患者的治疗中展现出了显著的疗效

临床试验数据支持

III期ALFA-0701研究是采用吉妥单抗联合柔红霉素+阿糖胞苷的方案，成人AML患者的3年无事件生存率显著优于对照组（17.1%）并提升至40.8%。对于新诊断的CD33阳性患者，联合治疗可使完全缓解率（CR）达80%，中位总生存期延长至34.6个月。

联合治疗方案的优势

吉妥单抗的标准化方案包含诱导期（第1、4、7天3mg/m²）及巩固期（第1天3mg/m²）。与单纯化疗相比联合方案显著降低微小残留病（MRD）阳性率，且对高危细胞遗传学患者仍有效。美国辉瑞原研药规格为5mg/瓶，价格约8586美元，需通过中心静脉输注给药。

明确疗效数据后，患者需了解药物在中国的可及性。以下内容将说明吉妥单抗的上市现状。

吉妥单抗在中国上市了吗

截至2024年，吉妥单抗尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，未进入医保目录，国内正规医疗机构无法提供该药物。

跨境购药与临床试验途径

患者如果通过香港等地的授权药房购买美国辉瑞原研药，需提供境外处方并承担运输费用（全程2-8℃）。在部分开展国际多中心临床试验的医院符合条件的患者可申请免费治疗。需警惕非官方渠道的假药风险，建议优先通过正规医疗中介获取。

仿制药研发进展

目前全球范围内无吉妥单抗仿制药上市，原研药专利保护期尚未到期。中国药企已启动生物类似药研发，预计未来3-5年可能推出替代产品，但需通过严格临床试验验证等效性。

了解药物获取途径后，儿童患者家属需关注特殊用药要求。以下内容将说明儿童使用的核心注意事项。

儿童使用吉妥单抗的注意事项

吉妥单抗可用于1个月及以上CD33阳性AML患儿，但需根据体表面积（BSA）精确调整剂量，并加强不良反应监测。

剂量调整与年龄限制

BSA≥0.6㎡的儿童按3mg/m²给药，BSA＜0.6㎡则按0.1mg/kg计算。2岁以下复发/难治性AML患儿单药使用的安全性尚未确立，需严格评估风险获益比。治疗前需预服对乙酰氨基酚（15mg/kg）及苯海拉明（1mg/kg）预防过敏反应。

安全性监测要点

儿童治疗期间需每周检测肝功能（ALT、AST）及血常规，警惕静脉闭塞性肝病（VOD）风险。若出现腹水、肝区疼痛或体重骤增，应立即停药并给予去纤维蛋白多核苷酸治疗。血小板＜50×10⁹/L时需输注血小板支持。

治疗期间避免接种活疫苗（如麻疹、水痘疫苗），建议在用药前完成所有免疫计划。吉妥单抗溶液开封后需要尽快使用尽量在6小时内输注完毕。若出现持续发热、呼吸困难或皮下出血，应及时联系主治医生。通过规范治疗与家庭护理，吉妥单抗有望为AML患者带来更长的生存期与生活质量提升。