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在欧洲,Kaftrio与Kalydeco(ivacaftor)联合用药方案之前已获得批准:用于治疗年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内,F508del是导致CF的最常见突变。
在美国,这款三联疗法(Kaftrio+Kalydeco方案)已于2019年10月获得FDA批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)。2021年6月,美国FDA批准扩大Trikafta的使用范围:纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。
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kaftrio(Trikafta)是一种针对囊性纤维化(CF)患者的创新药物,它结合了三种不同的药物成分,三种药物共同作用,旨在改善CFTR蛋白的功能,缓解囊性纤维化患者的肺部和肠道功能障碍。通过调节CF···【详细】
文章来源:药队长发布时间:2024-05-29推荐指数:75
kaftrio(Trikafta)是一种由三种药物复合而成的制剂,包括elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor。它通过作用于囊性纤维化关键蛋白CFTR的不同结合位点,协同作用,增强CFTR蛋白的细胞加工和转运···【详细】
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kaftrio(Trikafta)是一种创新的囊性纤维化(CF)治疗药物。囊性纤维化是一种遗传性疾病,主要影响肺部,但也可能影响其他器官,如胰腺、肝脏和肠道。kaftrio的出现为囊性纤维化患者提供了新的···【详细】
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