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kaftrio新闻

在欧洲,Kaftrio与Kalydeco(ivacaftor)联合用药方案之前已获得批准:用于治疗年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内,F508del是导致CF的最常见突变。

在美国,这款三联疗法(Kaftrio+Kalydeco方案)已于2019年10月获得FDA批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)。2021年6月,美国FDA批准扩大Trikafta的使用范围:纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。

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