利司扑兰干糖浆

作为全球首个可居家给药的 SMN2基因剪接修饰剂，利司扑兰通过双通道机制突破传统治疗局限。但具体疗效的个体差异仍存在，需在医生指导下持续监测并评估疗效。

(一) 主要成分

利司扑兰

(二) 适应人群

经基因确诊的SMA患者(SMN1缺失/突变且SMN2拷贝数≥1)。

(三) 规格和性状

规格：60mg/瓶/盒

性状：淡黄至黄绿色粉末；溶解后为澄明黄绿色溶液。

(四) 特殊人群用药

【孕妇】禁用动物试验显示胚胎毒性(水头症、内脏畸形)。治疗期间需确认未孕。

【哺乳期女性】乳汁中检出药物，权衡治疗获益与哺乳必要性，建议停药或中止哺乳。

【生殖潜力人群】女性治疗期间及末次给药后≥1个月需避孕。男性在末次给药后≥4个月需避孕(精子可逆性损伤+潜在遗传毒性)。

【儿童使用】早产儿安全性未确立。≥2个月按体重调整剂量。

【肝功能损害】重度肝功能损害(Child-Pugh C)避免使用(血药浓度可能升高)。轻中度肝功能损害需谨慎并监测。

(五) 药物过量

说明书中尚未明确具体处理方案。若发生过量，建议对症支持治疗并监测不良反应。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

25℃以下，避湿避光；溶解后冷藏。

(八)药代动力学

食物对暴露量无显著影响。血浆蛋白结合率89.9-92.0%。