利司扑兰(Evrysdi)是什么药？

利司扑兰(Evrysdi)作为脊髓性肌萎缩症的全新一线治疗药物，既为SMA患者带来了生存的希望，也为其病理的研究提供了新的思路和方向.。

一、利司扑兰(Evrysdi)药物基本信息

1.药物定义

(1)利司扑兰(Evrysdi)是一种运动神经元生存因子2(SMN2)剪接修饰剂，专门用于治疗2个月及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。

(2)该药物通过改善SMN2基因的剪接过程，促进全长SMN蛋白的生成，从而有效改善病情。

2.作用机制

利司扑兰作为一种SMN2导向的RNA剪接修饰剂，能够增加SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子7的包含，促进大脑中全长SMN蛋白的产生。

二、利司扑兰(Evrysdi)特殊人群用药指导

1.孕妇用药规范

建议孕妇使用有效避孕措施，治疗期间及停药后至少1个月内都需要持续避孕。

2.儿童用药范围

(1)已在2个月及以上儿科患者中确定了利司扑兰的安全性和有效性。

(2)对于2个月以下儿科患者的安全性和有效性尚未建立。

3.肝功能不全患者

由于利司扑兰主要在肝脏代谢，肝功能障碍可能增加其血药浓度，因此建议避免在该人群中使用。

4.老年患者用药

临床研究未包括65岁及以上患者，无法确定老年患者与年轻患者的反应差异。

5.生殖潜能人群

对于有生殖潜能的女性，建议在开始利司扑兰治疗前进行妊娠试验，并在治疗期间及停药后至少1个月内使用有效避孕措施。

6.男性生育能力

(1)利司扑兰治疗可能会影响男性生育能力。

(2)建议有生育需求的男性患者在治疗前考虑精子保存。

三、利司扑兰(Evrysdi)药物相互作用与注意事项

1.药物相互作用机制

基于体外研究数据，利司扑兰可能抑制MATE1和MATE2-K转运蛋白，增加通过这些转运蛋白消除的药物血浆浓度，如二甲双胍。

2.使用禁忌

(1)避免与多药及毒素外排转运蛋白的底物药物联合使用。

(2)若必须联合用药，需密切监测药物相关毒性反应，必要时根据合用药物说明书建议减少剂量。

3.特殊用药要求

(1)利司扑兰不能与配方奶粉或牛奶混合使用。

(2)对于母乳喂养的婴儿，应在哺乳后给药。

(3)若患者不能吞咽，可通过鼻胃管或胃造口管给药，给药后应用水冲洗管路。

4.漏服剂量处理

(1)如果漏服剂量，在漏服后6小时内应尽快补服，次日恢复正常服药时间。

(2)若超过6小时，则应跳过漏服剂量，次日按时服药。