治疗1型高雪氏症的靶向药物：美格鲁特(Zavesca)的药物详情

美格鲁特(Zavesca)作为治疗1型高雪氏症的靶向药物，在特殊人群和联合用药方面需要严格遵循规范。

一、美格鲁特(Zavesca)药物基础信息‌

1、作用机制定位‌

(1)、美格鲁特是葡萄糖神经酰胺合成酶的抑制剂，其作为竞争性可逆抑制剂作用于糖鞘脂生物合成的初始步骤。

(2)、通过抑制神经酰胺衍生的作用机制，降低糖鞘脂底物水平至残余酶活性可更有效运作的水平(底物减少疗法)。

2、适应症范围‌

适用于轻度至中度1型高雪氏症的成年患者，但仅限无法接受酶替代疗法者(如过敏或静脉通路限制等情况)。

二、美格鲁特(Zavesca)特殊人群用药规范‌

1、肾功能不全患者‌

需依据肌酐清除率分层给药：

(1)、轻度损害：100mg每日两次。

(2)、中度损害：100mg每日一次。

(3)、严重肾功能损害(肌酐清除率<30mL/min)禁用。

2、育龄期管理‌

(1)、女性患者需采取有效避孕措施。

(2)、男性患者需持续避孕至停药后3个月(动物研究显示其对精子生成存在不良影响)。

3、老年与儿科限制‌

(1)、老年患者应从低剂量起始。

(2)、18岁以下患者安全性未经评估，禁止使用。

4、妊娠哺乳禁忌‌

属妊娠X级药物，哺乳期应避免用药或在用药与哺乳间做明确选择。

三、美格鲁特(Zavesca)药物相互作用详解‌

1、酶替代疗法联用‌

与Cerezyme®(伊米苷酶)联合使用会使伊米苷酶的清除率增加70%，但因研究样本量有限，结果尚未定论。

2、细胞色素代谢特性‌

美格鲁特不会抑制或诱导细胞色素P450酶系的各种底物，因此与该酶系底物的药物发生显著相互作用可能性较低。

3、止泻药物联用‌

临床研究中与洛哌丁胺联用未显著改变美格鲁特的药代动力学特征。

4、抗腹泻协同治疗‌

针对药物引起的渗透性腹泻，可联用洛哌丁胺等止泻药物进行症状控制。