莫洛替尼治疗效果

莫洛替尼作为一种创新药物，近年来在治疗成人贫血患者的中度或高风险骨髓纤维化(MF)方面取得了显著的治疗效果。

1、试验设计

这是一项国际性、双盲、随机、对照的3期研究，在全球21个国家的107个地点招募了患者。符合条件的患者年龄为18岁或以上，确诊为原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

2、试验结果的设定

患者被随机分配(2:1)接受莫洛替尼(200mg，口服，每天一次)加达那唑安慰剂(即莫洛替尼组)或达那唑(300mg，口服，每天两次)加莫洛替尼安慰剂(即达那唑组)，按总症状评分(TSS；<22vs≥22)、脾脏大小(<12cmvs≥12cm)、随机分组前8周输注的红细胞或全血单位(0单位vs1-4单位vs≥5单位)和研究地点分层。

3、试验结果

与达那唑相比，使用莫洛替尼治疗可显著改善骨髓纤维化相关症状、贫血指标和脾脏反应，且安全性良好。这些发现支持未来使用莫洛替尼作为骨髓纤维化患者的有效治疗方法，尤其是贫血患者。