马瓦卡坦(Mavacamten)：一种靶向心肌病的创新药物

马瓦卡坦(Mavacamten)是一种心脏肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，旨在改善其功能状态与临床症状。

一、马瓦卡坦(Mavacamten)：一种靶向心肌病的创新药物

1.作用机制与治疗目标

(1)马瓦卡坦通过减少能够进入“肌动蛋白激活”状态(即产生收缩力)的肌球蛋白头部数量，从而降低心脏收缩力和舒张期残余张力。

(2)在HCM患者中，这一作用能够有效减轻左心室流出道(LVOT)的动态梗阻，改善心脏充盈压，最终达到缓解症状(如呼吸困难、胸痛、乏力)和提升运动耐量的治疗目标。

2.适应症与核心临床研究

(1)该药适用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级为II-III级、有症状的梗阻性HCM成人患者。

(2)其疗效和安全性关键证据来源于EXPLORER-HCMIII期临床试验。

3.严格的用药与监测体系

(1)由于其药理作用会降低左心室射血分数(LVEF)，存在诱发心力衰竭的风险。

(2)这要求处方医生、药房和患者均需注册并遵守严密的监测协议，特别是定期通过超声心动图评估LVEF。

二、马瓦卡坦(Mavacamten)特殊人群用药考量

1.育龄期女性与孕妇

(1)基于动物实验数据，马瓦卡坦具有胚胎-胎儿毒性，可能造成胎儿损害。

(2)在开始治疗前，必须确认有生育潜能的女性未怀孕，并在治疗期间及末次给药后4个月内采取有效的避孕措施。

2.老年患者

(1)临床研究数据显示，在≥65岁的老年患者中，马瓦卡坦的安全性、有效性和药代动力学特征与年轻患者相似，无需仅基于年龄进行剂量调整。

(2)但由于老年人常合并其他疾病和用药，仍需个体化评估并加强监测。

3.肝功能不全患者

(1)对于轻度(Child-PughA级)至中度(Child-PughB级)肝功能不全的患者，无需调整起始剂量。

(2)此类患者的马瓦卡坦血药浓度暴露量(AUC)可能升高至220%，因此必须严格按照推荐的剂量滴定方案和监测计划进行管理。

(3)重度(Child-PughC级)肝功能不全患者的影响尚不明确，应避免使用。

4.儿科与哺乳期患者

马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。