治疗白血病的药物：普纳替尼(Ponatinib)的药物信息

普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的白血病。

一、普纳替尼(Ponatinib)药物基本信息‌

1.1药理分类‌

(1)普纳替尼属于多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制BCR-ABL融合蛋白(包括T315I突变型)及其他激酶(如VEGFR、PDGFR等)发挥抗肿瘤作用。

(2)其作用机制包括阻断异常信号通路，诱导癌细胞凋亡。

1.2核心适应症‌

本品适用于成年患者的以下情况：

(1)慢性期、加速期或急变期慢性髓系白血病(CML)，且对既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受。

(2)费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)，且对既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受。

(3)适应症基于临床试验的反应率，目前尚无证据表明其可改善疾病相关症状或延长生存期。

二、普纳替尼(Ponatinib)特殊人群用药规范‌

2.1妊娠期女性‌

(1)属妊娠D级风险。动物研究显示，在低于人类推荐剂量暴露水平下即可引起胚胎毒性，表现为吸收胎增加、骨骼发育异常等。

(2)用药期间需严格避孕，若意外妊娠应立即评估风险。

2.2哺乳期女性‌

(1)尚不清楚普纳替尼是否通过乳汁分泌。

(2)鉴于潜在严重不良反应，建议用药期间停止哺乳。

2.3儿科患者‌

18岁以下患者的安全性与有效性尚未确立，不推荐使用。

2.4老年患者‌

(1)≥65岁患者需谨慎调整剂量。

(2)数据显示，此类人群更易出现血小板减少、外周水肿等不良反应，需加强监测。

2.5肝肾功能不全者‌

(1)肝功能不全‌：中重度肝功能不全(Child-PughB或C级)患者应避免使用，除非获益明显大于风险。

(2)肾功能不全‌：未专门研究，但需警惕其对肝脏代谢的潜在影响。

三、普纳替尼(Ponatinib)药物相互作用与风险管理‌

3.1CYP3A酶抑制剂‌

与强效CYP3A抑制剂(如酮康唑、克拉霉素等)合用需将剂量降至30mg/日，以避免药物暴露过度增加。

3.2CYP3A酶诱导剂‌

与强效CYP3A诱导剂(如利福平、卡马西平等)合用可能导致血药浓度显著下降，需密切监测疗效。

3.3胃pH调节药物‌

质子泵抑制剂、H2受体阻滞剂或抗酸药可能降低普纳替尼生物利用度，合用需谨慎评估。

3.4转运蛋白底物‌

普纳替尼可抑制P-糖蛋白(P-gp)和ABCG2转运系统，与相关底物(如地高辛、甲氨蝶呤等)合用时需关注毒性风险。