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2024年1月5日公示，Orphalan公司的5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已正式获批上市，用于治疗第一批罕见病目录病种肝豆状核变性。
曲恩汀(CUVRIOR)是一种螯合剂，为口服胶囊，用于结合和去除体内的铜来治疗肝豆状核变性。该药于1982 年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准，适用于对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性患者的治疗，且不良反应较青霉胺轻。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2022年4月28日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215760
盐酸曲恩汀目前尚未在国内上市。2022年5月，Orphalan公司宣布，其在研的盐酸曲恩汀已获得美国FDA批准，用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病成年...【详细】
文章编辑：药队长发布时间：2025-09-26推荐指数：224
目前，盐酸曲恩汀胶囊尚未纳入我国的医保体系。肝豆状核变性，作为一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，已列入我国首批罕见病目录，备受社会关注。...【详细】
文章编辑：药队长发布时间：2025-09-26推荐指数：264
曲恩汀（CUVRIOR）作为治疗肝豆状核变性的重要药物，近年来在市场上逐渐受到关注。由于不同制药公司的生产工艺、质量控制标准以及市场定位的差异，...【详细】
文章编辑：药队长发布时间：2025-09-26推荐指数：244
曲恩汀（CUVRIOR）是一种针对特定疾病的治疗药物，其在医学领域具有独特的地位和作用。它主要用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定期威尔逊病（肝豆状...【详细】
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