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曲恩汀治疗效果

1.试验设计：临床进行了一项随机、活性对照、多中心、非劣效性研究，在53名患有威尔逊病的成年患者中进行，目的是比较曲恩汀治和青霉胺的治疗效果。

2.试验结果的设定：主要疗效终点是随机分组后24周(第36周)的平均血清非铜蓝蛋白铜(NCC)水平。

3.试验结果：在第36周时，接受曲恩汀治疗的患者和接受青霉胺治疗患者的平均NCC水平相似，与接受青霉胺治疗的患者相比，接受曲恩汀治疗的患者在第36周的平均24小时尿铜排泄量(UCE)较低。

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曲恩汀(CUVRIOR)

适应症：曲恩汀适用于脱铜且对青霉胺耐受的稳定期威尔逊病(肝豆状核变性)成年患者的治疗。

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