曲恩汀疗效如何

曲恩汀（是一种铜螯合剂，主要用于治疗成人稳定型威尔逊病（Wilson'sdisease）患者，尤其适用于已脱铜且对青霉胺耐受的病例。

曲恩汀疗效如何

1、适应症与核心作用‌

（1）曲恩汀通过螯合体内过量铜离子并经尿液排出，有效控制威尔逊病的铜蓄积。

（2）临床试验（Trial1）显示，患者从青霉胺转为曲恩汀后，血清非铜蓝蛋白铜（NCC）水平保持稳定，且24小时尿铜排泄量（UCE）明显降低，证实其对铜代谢的调控作用。

2、疗效数据支持‌

（1）非劣效性研究‌：一项纳入53例患者的随机对照试验表明，曲恩汀组与青霉胺组的NCC水平在36周时无明显差异（56mcg/Lvs.46mcg/L），临床稳定性相当。

（2）剂量相关性‌：起始剂量为300~3,000mg/日（分两次口服），需根据血清NCC和UCE监测调整剂量，最大剂量不超过3,000mg/日。

曲恩汀的药理作用

1、铜螯合作用‌

（1）曲恩汀与铜离子形成稳定复合物，通过两种途径发挥作用：

（2）全身性排铜‌：螯合循环系统中的铜，促进其经肾脏排泄。

（3）肠道阻吸收‌：在肠道内直接结合铜离子，减少其吸收入血。

曲恩汀的药代动力学特性‌

1、吸收与分布‌

（1）吸收‌：空腹口服后1.25~2小时达血药峰浓度（Cmax），剂量在900~1,500mg范围内呈线性药代特征。

（2）生物利用度‌：与三乙烯四胺盐酸盐相比，900mg曲恩汀的AUC略低11%，但1,500mg时两者相当。

2、代谢与排泄‌

（1）代谢‌：主要经乙酰化生成MAT和DAT，半衰期分别为17.1小时和14.7小时。

（2）排泄‌：原型药物及代谢物均通过尿液排出，肾功能不全者需谨慎调整剂量。

3、特殊人群差异‌

（1）性别影响‌：男性在1,500mg剂量下暴露量较女性高30%~50%，但临床意义有限。