曲非肽的中文说明书

曲非肽（Daybue），又称为trofinetide或曲非奈肽，是一种用于治疗Rett综合征的药物，在服用该药前了解其适应症、副作用及药物相互作用等信息对患者正确使用该药物至关重要。

曲非肽适应症

曲非肽在治疗特定类型的神经发育障碍方面显示出重要价值，确其适应症和禁忌症有助于指导正确的用药选择：

适应症

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的遗传性神经系统疾病，主要影响女孩，表现为认知、运动技能的发展迟缓以及语言能力丧失等症状。曲非肽通过调节IGF-1R靶点，帮助改善这些患者的症状。

禁忌症

目前没有针对曲非肽的具体禁忌症数据，但已知对曲非肽成分过敏的患者不应使用该药物。在开始治疗前，医生会进行全面评估以确认是否适合使用曲非肽。对于有严重肝肾功能不全的患者，需谨慎使用并密切监测。

接下来将探讨曲非肽可能引起的副作用，这对于患者来说是重要的信息，以便他们能够及时识别并处理这些问题。

曲非肽副作用

虽然曲非肽在治疗Rett综合征方面效果显著，但它也可能引发一些不良反应，了解这些副作用可以帮助患者更好地应对可能出现的问题：

副作用

最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，并且比安慰剂组高出至少2%。其他较少见但严重的副作用可能包括体重减轻和其他消化系统问题。

缓解方式

如果出现腹泻或呕吐，建议患者通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。必要时补充水分，防止脱水。对于出现严重腹泻或怀疑脱水的情况，可能需要减少剂量、中断或停止使用曲非肽。定期监测体重变化也非常重要，任何显著的体重下降都应引起注意。

现在我们将讨论曲非肽与其他药物之间的相互作用，这对治疗的有效性和减少不必要的健康风险非常重要。

曲非肽药物相互作用

了解曲非肽与其他药物之间的相互作用有助于预防潜在的药物冲突，从而保证治疗效果的最大化。

CYP3A4抑制剂

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物浓度可能会增加，可能导致严重毒性。因此，当与这类药物联用时，需密切监测底物血浆浓度的变化。

有机阴离子转运多肽底物

若曲非肽与其他药物如有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，血浆中这些底物的浓度可能会升高。为避免严重的毒性反应，建议避免与这些底物同时使用。

最后提醒广大患者朋友，在使用曲非肽的过程中要留意任何不良反应的发生，如出现不适，请立即就医检查。定期复诊，特别是监测肝功能和肺部状况，有助于早期发现并处理可能出现的问题。