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发布时间:2025-03-26 14:01:45 文章来源:药队长 推荐人数:3
对于Rett综合征患者及其家属来说,了解治疗药物曲非奈肽(Daybue)的价格信息至关重要。作为目前获批用于该罕见病治疗的药物,其定价和获取途径是许多家庭关注的重点。
曲非奈肽作为治疗Rett综合征的特效药物,患者需提前做好经济规划:
美国阿卡迪亚公司生产的原研药曲非奈肽口服溶液(200mg/ml)价格约为31050美元(USD)一瓶。目前该药物尚未在中国上市,也未纳入医保报销范围。患者如需购买,需通过正规医疗服务机构或跨境药房获取。由于汇率波动和运输成本等因素,实际到手价格可能有所浮动。
购买曲非奈肽时需特别注意药品来源的可靠性。目前市面上没有仿制药,务必通过正规渠道购买原厂药品。药品需冷藏保存(2-8℃),运输过程中需冷链完整。首次开瓶后14天内需用完剩余药液,过期必须丢弃。
了解价格信息后,掌握药物基本特性对合理使用同样重要。
曲非奈肽是首个获批用于治疗Rett综合征的药物,其特性和使用方式需要患者和家属详细了解:
曲非奈肽是一种靶向IGF-1R的口服溶液,草莓口味便于儿童服用。适用于2岁及以上儿童和成人Rett综合征患者。给药方式灵活,可直接口服或通过胃造口管给药。需使用专用量具准确测量剂量,普通家用杯勺不适合作为测量工具。
最常见的不良反应是腹泻和呕吐,发生率超过10%。建议用药前停用泻药,出现腹泻时应及时补充水分,必要时使用止泻药。如发生严重腹泻或脱水症状,需考虑减量或暂停用药。体重明显下降时也需调整用药方案。
除一般使用注意事项外,特殊人群用药需格外谨慎。
不同人群使用曲非奈肽时需考虑个体差异,制定个性化用药方案:
2岁以下儿童用药相关数据尚未确立。老年人肾功能可能下降,需监测肾功能指标。中度或重度肾功能损害者不建议使用。孕妇用药数据有限,需权衡利弊。哺乳期妇女用药期间应暂停哺乳,避免药物通过乳汁影响婴儿。
对曲非奈肽成分过敏者禁用。严重肾功能不全患者禁用。使用CYP3A4底物药物或有机阴离子转运多肽1B1/1B3底物药物的患者需避免合用,以防发生严重毒性反应。用药期间如出现严重过敏反应应立即停药并就医。
曲非奈肽需在医生指导下规范使用,严格遵循医嘱用药。治疗期间定期复诊,及时向医生反馈用药反应。药品需直立存放于2-8℃冰箱冷藏,避免冷冻。正确使用和保存药物是获得最佳治疗效果的关键。
免责声明:以上内容整理于FDA、DRUGS、网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息显示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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