司美替尼(Koselugo)

司美替尼由英国阿斯利康研发生产。司美替尼在中国于2023年5月正式获批上市，适用于3岁及3岁以上伴有症状性、无法手术的部分神经疾病患者的治疗。司美替尼于2020年4月首次获得美国FDA批准上市，成为全球首款应用于NF1的靶向药物。

该药物已在美国、欧盟、日本等国家获批准使用。司美替尼也已被归类为医保乙类药品。自2024年1月1日起，司美替尼开始纳入医保报销范围。

近年来，随着各种医疗治疗领域的不断突破，新的靶向治疗药物不断涌现，为患者带来了新的治疗希望。其中，司美替尼作为一种新型的口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，已经显示出了巨大潜力。

(一)主要成分

司美替尼硫酸盐

(二)适应人群

适用于2岁及以上患有1型神经类疾病的患者。具体建议您咨询药队长医学顾问。

(三)规格和形状

1.规格

英国阿斯利康：司美替尼10mg*60粒,25mg*60粒

2.性状

10mg：白色、不透明、硬胶囊，带状并用黑色墨水标记“SEL10”。

25mg：蓝色、不透明、硬胶囊、带状并用黑色墨水标记“SEL25”。

(四)特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用司美替尼来评估药物相关风险的数据。孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。

【哺乳期妇女】尚无关于母乳中存在司美替尼，或其活性代谢物或其对母乳喂养儿童或产奶量的影响的数据。母乳喂养的儿童可能会出现不良反应，建议妇女使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后一周内不要母乳喂养。

【有生殖潜力的女性和男性】使用司美替尼之前，需验证具有生殖潜力的女性的怀孕状况。建议有生殖潜力的女性在治疗期间和最后一次服药后一周内使用有效的避孕措施。有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在司美替尼治疗期间和最后一次给药后一周内使用有效的避孕措施。

(五)药物过量

药物过量时进行透析对患者没有帮助，因为司美替尼是高度蛋白质结合和广泛代谢。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

25°C(77°F)保存；偏差允许在15°C至30°C(59°F至86°F)。药物使用时需在原瓶中分发，不要去除干燥剂，防止受潮。

(八)药代动力学

在儿科患者(2~≤18岁)中，每日两次的推荐剂量为25mg/m²，首次给药后和稳态时的平均最大血药浓度(Cmax)(变异系数[CV%])分别为731(62%)ng/mL和798(52%)ng/mL。首次给药后AUC0-12h血药浓度曲线下平均面积为2009(35%)ng•h/mL，稳态AUC0-6h为1958(41%)ng•h/mL。司美替尼在健康成人中的平均绝对口服生物利用度为62%。儿童患者稳定状态下达到血药浓度峰值(Tmax)的中位时间为1~1.5小时。