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1、试验设计: 这是一项多中心的2期研究。研究对象选择了年龄在3-21岁、Lansky或Karnofsky评分大于60且在至少一种标准治疗后出现复发性、难治性或进展性儿童低级别神经疾病的患者。
2、试验结果的设定: 主要研究具有特定阶层客观缓解(部分缓解或完全缓解)的患者比例,由当地中心评估并持续至少8周。所有答复均经过集中审查。
3、试验结果: 司美替尼对具有常见BRAF畸变的复发性、难治性或进行性毛细胞星形细胞疾病和NF1相关儿童低级别疾病有活性。
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