司美替尼(Koselugo)治疗效果

研究表明，司美替尼治疗能显著提升NF1相关PNs患者的无进展生存率。患者的治疗效果可能因个体差异而有所不同。在使用司美替尼之前，医生需要对患者的整体健康状况进行评估，并制定个体化的治疗方案。

1.试验设计

这是一项多中心的2期研究。研究对象选择了年龄在3-21岁、Lansky或Karnofsky评分大于60且在至少一种标准治疗后出现复发性、难治性或进展性儿童低级别神经疾病的患者。

2.试验结果的设定

主要研究具有特定阶层客观缓解(部分缓解或完全缓解)的患者比例，由当地中心评估并持续至少8周。所有答复均经过集中审查。

3.试验结果

司美替尼对具有常见BRAF畸变的复发性、难治性或进行性毛细胞星形细胞疾病和NF1相关儿童低级别疾病有活性。