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司替戊醇对于Dravet综合征相关的疾病具有治疗作用,但由于疾病具有复杂性和个体差异性,每个患者的治疗效果可能会有所不同。在使用司替戊醇时,医生应根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。
为了证实司替戊醇的功效,41名患有SMEI的儿童被纳入一项随机、安慰剂对照的附加试验。
在2个月的双盲期内,将安慰剂(n=20)或司替戊醇(n=21)添加到丙戊酸钠和氯巴占中。然后,患者以开放的方式接受司替戊醇。应答者被定义为在双盲期的第二个月,患者疾病的发作频率降低了50%以上。
司替戊醇组相对于基础指标的变化百分比高于安慰剂组。这项对照试验显示了附加司替戊醇对SMEI患儿的功效。
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