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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
Dravet综合征,作为一种罕见的遗传性癫病,以其难治性、早发性及多变的发作类型而著称,为患儿及其家庭带来了沉重的负担。当前,Dravet综合征的治疗现状依然严峻,单药或双联治疗往往无法充分控制癫病发作,无法满足减少发作次数、减轻发作程度以及提升患者生活质量的治疗目标。
在Dravet综合征的治疗中,传统药物如丙戊酸盐和氯巴占的应答率较低,难以有效控制病情。相比之下,司替戊醇展现出了更为显著的治疗效果。
多项临床研究表明,司替戊醇相较于托吡酯等其他抗癫病药物,具有更高的临床应答率。特别是当司替戊醇与丙戊酸钠和氯巴占联合使用时,能够在Dravet综合征患儿中长期维持疗效,显著减少癫病发作次数和减轻发作程度。如果您对司替戊醇还有其他的疑问,还可点击免费在线咨询
一项发表在《Lancet》上的随机、双盲、安慰剂对照研究,为司替戊醇的治疗效果提供了强有力的证据。该研究评估了“司替戊醇+丙戊酸盐+氯巴占”联合治疗方案的效果,结果显示,该方案治疗2个月后的临床应答率显著高于单独使用丙戊酸盐和氯巴占的患者(71% vs 5%)。
接受联合治疗的患者中,有43%实现了癫病无发作,而对照组则无一例实现。此外,联合治疗还显著降低了患者的癫病发作次数,由每月18次降至5次,发作次数降低幅度高达69%,远优于对照组的+7%增加。这些数据充分证明了司替戊醇在Dravet综合征治疗中的卓越疗效。

尽管司替戊醇在Dravet综合征治疗中表现出色,但其疗效仍受到患者个体差异的影响。在实际应用中,需要根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案,并密切关注治疗效果和副作用情况,以便及时调整药物剂量或治疗方案。通过定期评估患者的癫病控制情况、神经认知发育以及生活质量等指标,可以及时调整治疗策略,为患者提供最佳的治疗方案。
司替戊醇相较于传统药物的优越性、随机对照试验的强有力证据以及个体化治疗与长期管理的重要性,共同构成了司替戊醇在难治性癫病治疗中的重要地位,在实际应用中,需要充分考虑患者的个体差异和病情特点,制定科学合理的治疗方案,并加强长期随访和管理,以确保患者获得最佳的治疗效果。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2022年7月14日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206709
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