维甲酸胶囊的适应症

维甲酸胶囊(Tretinoin)是一种全反式维甲酸(retinoid)类药物，主要用于急性早幼粒细胞白血病(APL)的治疗。

一、维甲酸胶囊的适应症

1、核心适应症‌

（1）、适用于‌1岁及以上‌儿童和成人患者的急性早幼粒细胞白血病(APL)诱导缓解治疗，需符合以下标准：

（2）、存在t(15;17)染色体易位或PML/RARα融合基因表达

（3）、对蒽环类化疗耐药或治疗后复发

（4）、蒽环类化疗禁忌的患者

2、诊断要求‌

（1）、需通过细胞遗传学或分子诊断技术确认遗传学标志物

（2）、不推荐用于无t(15;17)易位或PML/RARα融合的患者

3、适用人群限制‌

（1）、孕妇绝对禁忌(胚胎-胎儿毒性风险)

（2）、1岁以下婴幼儿安全性未确立

二、维甲酸胶囊的治疗效果

1、临床缓解数据‌

（1）、完全缓解率‌：初治患者68-73%，复发患者50-80%

（2）、中位缓解时间‌：40-50天(范围2-120天)

（3）、持续治疗时间‌：达到完全缓解后继续用药30天或总疗程90天(以先到者为准)

2、关键疗效特点‌

（1）、诱导APL细胞分化而非直接细胞毒作用

（2）、可使原始早幼粒细胞成熟为正常造血细胞

（3）、多数患者需在缓解期联合化疗

3、治疗监测要点‌

（1）、每周监测血常规(关注白细胞增多)

（2）、定期检测肝功能和血脂水平

（3）、密切观察分化综合征症状

三、特殊人群用药注意事项

1、妊娠期女性‌

（1）、绝对禁忌‌：可导致胚胎死亡和畸形

（2）、用药前必须确认妊娠试验阴性

（3）、育龄女性需采用双重避孕措施至停药后1个月

2、哺乳期女性‌

（1）、治疗期间及停药后1周内禁止哺乳

（2）、尚无药物在母乳中排泄的数据

3、儿童患者‌

（1）、1岁以上儿童适用，但需密切监测颅内高压

（2）、最大耐受剂量低于成人

（3）、严重头痛时需考虑腰椎穿刺减压

4、老年患者‌

（1）、21%临床试验受试者为≥60岁

（2）、安全性与年轻患者无显著差异

5、无需常规剂量调整

6、肝功能异常患者‌

（1）、严重肝功能损害(Child-PughC级)禁用

（2）、治疗期间需定期监测肝酶

（3）、ALT/AST>5倍上限时应暂停用药